造血幹細胞移植是一種高度複雜且具有挑戰性的治療過程，用於控制和治療許多惡性和非惡性血液疾病、先天性和後天性免疫系統疾病、某些實體腫瘤和遺傳代謝疾病。
首先，病人會接受高劑量的化療藥物和/或全身放射線治療(conditioning regimen)。這一步旨在摧毀病人體內的異常或惡性細胞，同時也會抑制正常的造血功能。高劑量化療法可能會導致一系列副作用，包括噁心、嘔吐、疲勞和血球低下。隨後，來自合適來源的造血幹細胞（自體、同胞或異體）被注入病人的體內，通常通過靜脈輸注。這些幹細胞會進入患者的循環系統，然後遷移到骨髓中。一旦幹細胞在骨髓中安頓下來，它們會開始分化和增殖，產生各種不同類型的血液細胞，包括紅血球、白血球和血小板。這個過程稱為造血再生，旨在重建正常的血液功能。
在移植後的早期，患者往往處於高風險期，因為他們的免疫系統被抑制，容易受到感染。因此，密切監測和支持性療法是必要的，包括抗生素治療、輸血和其他輔助治療手段。隨著時間的推移，幹細胞開始恢復並重新建立正常的造血功能。這個過程通常需要幾個星期到幾個月的時間，具體取決於患者的情況和治療的特點。整個移植過程需要嚴密的醫學監護和護理團隊的支持。醫療團隊會經常監測病人的骨髓功能、血液細胞數量和免疫狀態，並根據需要進行相應的治療和支持。
造血幹細胞可以分成自體幹細胞(autologous stem cell) 和異體幹細胞 (allogeneic stem cell)。自體幹細胞來自於病人本身，異體幹細胞一般來自於家人或是骨髓庫配對合適的捐贈者。異體異體幹細胞捐贈者根據高解析度HLA 配對的結果可以分成全合親屬(matched sibling) ，全合非親屬(matched unrelated) ，非全合親屬(mismatched sibling)和非全合非親屬(mismatched unrelated) 捐贈者。
以下為台大醫院骨髓庫的回朔性分析，自1984年至今，總共執行了3243例造血幹細胞移植。其中有1118例自體造血幹細胞移植，1094例全合親屬造血幹細胞移植，386例全合非親屬造血幹細胞移植，310例非全合非親屬造血幹細胞移植和，333例非全合親屬造血幹細胞移植（圖1）。隨著慈濟骨髓庫捐贈者登記系統的建立和提高，同時親屬間的造血幹細胞捐贈和「半相合」（haploidentical）幹細胞移植等新技術的出現，擴大了造血幹細胞來源的範圍，因此增加了病人接受造血幹細胞移植的機會。
圖1為本院每隔十年造血幹細胞移植人數和類型的統計, 可見呈現逐漸增加的趨勢。
根據統計數據，接受造血幹細胞移植的病人中，血液惡性疾病佔據了絕大多數的比例。其中急性骨髓性白血病(AML) 有907位，急性淋巴性白血病(ALL)有453位，慢性骨髓性白血病(CML) 有151位，骨髓分化不良/骨髓增生(MDS/MPN)有409位，淋巴癌(NHL)有550位，多發性骨髓瘤(MM)有229位，骨髓造血不良(SAA)有256位，實體惡性腫瘤(solid tumor) 有124位和其他未分類164位 (圖2) 。
圖2 顯示各類疾病接受造血幹細胞移植之人數。
存活統計分析
這3243位病人的5年存活率為53.9%， 10年存活率為48.1%，20年存活率為42.8%及30年存活率為36.9% (圖3) 。
圖3: 所有病人之整體存活率(overall survival)
接受造血幹細胞移植後，病人原有的疾病可以控制甚至有治癒的機會。這些病人接受造血幹細胞移植後 ，沒有出現疾病復發的生存期(relapse free survival, DFS) 如圖4所示。5年DFS是43.5%, 10年DFS是39.2%, 20年DFS是34.8%, 30年DFS 29.8%。
圖4: 所有病人之疾病未復發的生存期(relapse free survival)
不同類型的幹細胞移植存在著不同的風險程度。接受自體移植的病人不會有排斥現象，因此不需要接受免疫抑制劑，相對免疫恢復的時間比較短，存活也比較高。1114位自體移植的病人中，5年存活率和30年存活率分別是63.9%和42.7%。2129位異體移植的病人中，5年存活率和30年存活率分別是48.9%和34.6%(圖5)。
圖5: 自體和異體移植病人之整體存活率。
異體移植中，全合的親屬移植和全合非親屬移植使用的經驗最多，移植成效也是最好的。全合親屬移植共1092位，5年存活率為51.9%，全合非親屬移植共386位，5年存活率為50.1%。非全合非親屬移植大部分是一個或兩個HLA不合居多共310位，5年存活率為50.1%。非全合親屬移植多半是半相合移植共342位，5年存活率為35.4% (圖6)。
圖6: 各異體造血幹細胞移植之整體存活率。
隨著移植免疫學的進步，不同年代的造血幹細胞移植存活率確實有所提高。在過去幾十年間，醫學界對於幹細胞移植的理解不斷深化，並不斷改進移植程序和後續的免疫監測和管理。這些進步包括提高捐贈者選擇的範圍、改善預處理療法、引入新型的免疫抑制藥物以減少排斥反應、改進感染控制和支持性治療等。所有這些發展都有助於提高移植存活率和治療成功率，使越來越多的患者能夠從幹細胞移植中獲益。1984年-2000年執行的移植共執行423例，5年存活率為51.7%，30年存活率為37.9%。2000年-2010年執行的移植共執行850例，5年存活率為49.7%，20年存活率為38.1%。2010年-2020年執行的移植共執行1712例，5年存活率為55.4%，10年存活率為46.3%。2020年至今共執行256例，2年存活率為74.9% (圖7)。
圖7: 各年代所執行造血幹細胞移植之整體存活率。
不同種類的移植成效分開來看，自體移植的成績如圖8所示。1984年-2000年執行的移植共執行73例，5年存活率為50.7%，30年存活率為38.7%。2000年-2010年執行的移植共執行270例，5年存活率為60.3%，20年存活率為41.3%。2010年-2020年執行的移植共執行672例，5年存活率為66.3%，10年存活率為51.2%。2020年至今共執行103例，2年存活率為87.1%。
圖8: 自體移植依不同年代之整體存活率。藍線為1984-2000年，紅線為2000-2010年，綠線為2010-2020年，橘線為2020年至今。
全合親屬移植的成績如圖9所示。1984年-2000年執行的移植共執行297例，5年存活率為56.1%，30年存活率為40.6%。2000年-2010年執行的移植共執行370例，5年存活率為48.4%，20年存活率為29.8%。2010年-2020年執行的移植共執行387例，5年存活率為49.8%，10年存活率為44.2%。2020年至今共執行40例，2年存活率為68.7%。
圖9: 全合親屬移植依不同年代之整體存活率。藍線為1984-2000年，紅線為2000-2010年，綠線為2010-2020年，橘線為2020年至今。
全合非親屬移植的成績如圖10所示。1984年-2000年執行的移植共執行34例，5年存活率為23.5%，30年存活率為23.5%。2000年-2010年執行的移植共執行103例，5年存活率為40.8%，20年存活率為34.1%。2010年-2020年執行的移植共執行217例，5年存活率為56.6%，10年存活率為47%。2020年至今共執行32例，2年存活率為77.6%。
圖10: 全合非親屬移植依不同年代之整體存活率。藍線為1984-2000年，紅線為2000-2010年，綠線為2010-2020年，橘線為2020年至今。
非全合非親屬移植的成績如圖11所示。1984年-2000年執行的移植共執行16例，5年存活率為0%。2000年-2010年執行的移植共執行43例，5年存活率為50%，20年存活率為43.1%。2010年-2020年執行的移植共執行225例，5年存活率為50.1%，10年存活率為47.4%。2020年至今共執行49例，2年存活率為63.6%。
圖11: 非全合非親屬移植依不同年代之整體存活率。藍線為1984-2000年，紅線為2000-2010年，綠線為2010-2020年，橘線為2020年至今。
非全合親屬移植的成績如圖12所示。1984年-2000年執行的移植共執行3例，5年存活率為50%，30年存活率為37.5%。2000年-2010年執行的移植共執行64例，5年存活率為16.3%，20年存活率為14.3%。2010年-2020年執行的移植共執行211例，5年存活率為36.3%，10年存活率為33.5%。2020年至今共執行32例，2年存活率為60.9%。
圖12: 非全合親屬移植依不同年代之整體存活率。藍線為1984-2000年，紅線為2000-2010年，綠線為2010-2020年，橘線為2020年至今。
本院的移植成效，以急性骨髓性白血病(AML)最多的案例與國際血液和骨髓移植研究中心(CIBMTR) 相比，可見總體生存率與國際標準相當。
最後，儘管醫療科技和排斥藥物的進步，造血幹細胞移植仍然是一種高風險的治療方法，並且仍存在許多挑戰和限制。每位病人的情況是獨特的，移植的可行性和成功率可能因個體差異而有所不同。因此，對於每個病人，移植的適用性和風險都需要經過詳細的評估和討論。