台大醫網 NO.233

很低,是相對安全的病毒。這種利用病 毒當載體的概念,在生物醫學的領域也 已經被廣泛使用了,許多常見的疫苗就 是利用這個概念製作而成的,因此可以 不需要特別擔心。 每個病毒的大小不一樣,所以裡面 可以運送的基因數量就不同。另外,每 種病毒喜歡到達的器官也不一樣,這種 差異稱為「器官親和力」,在設計藥品要 選擇哪個病毒的時候,就會參考可以裝 的基因數量以及器官親和力,選擇跟疾 病親和力較高的病毒。這些病毒對於器 官的親和力整理如下表一,打圈代表對 於這個器官親和力高。 表一 常被用來當作載體的病毒對於器官親和力整理表 病毒 肝臟 心臟 肺臟 眼睛/神經 骨骼肌 脂肪 腫瘤 腺病毒 ○ ○ ○ 慢病毒註一 ○ 腺相關病毒註二 AAV1 ○ ○ ○ ○ AAV2 ○ ○ ○ AAV3 ○ AAV4 ○ ○ AAV5 ○ ○ AAV6 ○ ○ ○ ○ AAV7 ○ ○ AAV8 ○ ○ ○ ○ AAV9 ○ ○ ○ ○ ○ 註一: 慢病毒通常用於體外的細胞改造,如嵌合抗原受體T 細胞(Chimeric Antigen Receptor T Cells, CAR-T),因此親和力是對於體外細胞的親和力。 註二: 腺相關病毒共有9種血清型(9種兄弟姊妹),分別是AAV1到AAV9。 目前臺灣有哪些基因治療藥品 大部分的基因治療藥物都還在臨床 試驗階段,依照衛生福利部的資料,截 至2024年4月為止,臺灣有46件基因 治療臨床試驗(治療的疾病主要是罕見 疾病及癌症兩種)以及103件細胞治療 臨床試驗(治療的疾病主要是癌症、神 經及心血管疾病三種)在進行中。而目 前則有4個再生醫療製劑已經在臺灣上 市了,藥品名稱及可以治療的疾病整理 如下表二: 由於基因治療藥物製造技術上的要 求,這類藥品售價都非常昂貴,以諾健 生注射劑為例,這個藥品2020年在臺 灣上市使用,2023年8月被納入健保給 付,是第一個被納入臺灣健保的基因治 vol.233 17 專題報導

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