16 功治療疾病。隔年，安德森利用基因重 組後的反轉錄病毒，治療嚴重複合型免 疫缺乏症，此為世界上第一次基因治療 的成功案例，安德森也因此被譽為基因 療法之父。 所以早在3、40年前，就已經有利 用基因治療疾病的概念了，只是由於技 術限制，一直未有大量的藥品上市，直 到近年來基因定序檢測的發展以及藥品 開發的技術突破，才開始有越來越多的 藥品進入臨床試驗並且上市。 基因治療製劑的設計 直接修改人體基因並不容易，目 前常見的做法是先在實驗室或藥廠裡， 合成出一段特定功能的基因，再讓這段 基因進到人體裡面去修改細胞的功能。 如果直接將合成好的基因注射進身體裡 面，不僅有可能跑到錯誤的細胞裡面， 也有可能在進入到細胞之前就已經被分 解掉了，所以就需要「載體（vector）」 這個特殊的設計。 能當作載體的工具有很多，而病毒 就是一個常常被拿來當作載體的容器， 可將基因放在病毒裡面，再運送到目標 細胞內。我們可以將病毒想像成是一輛 計程車，基因就坐在這輛車裡面，病毒 會依照我們給的地址，將基因載到特定 的細胞裡面進行作用。 目前常用來當作載體的病毒是 腺病毒（adenovirus）、腺相關病毒 （adeno-associated virus, AAV）、 慢 病毒（lentivirus）。雖然利用病毒傳送 聽起來有點可怕，但這些病毒並不會造 成人體基因突變，產生感染的危險性也 圖一 藥物發展歷史示意圖 從最早 1899 年第一個化學分子合成的藥品「阿斯匹靈」出現之後，藥品從「生物製劑」、「單株抗體（蛋 白藥物）」一路發展起來，並且到 2000 年前後開始有再生醫療製劑出現 2025．4月 專題報導
RkJQdWJsaXNoZXIy MTYzMDc=