開啟疾病治療的 藥劑部藥師 李易璁 基因治療： 基因治療是什麼 如果用一把倍率很大的放大鏡看每 個人，就可以發現是由一個一個的細胞 組成，每個細胞裡面都有成千上萬個被 稱為DNA的小片段，DNA就像是電 腦的程式碼一樣，不同的程式碼可以讓 電腦執行不同的功能，這些具有功能的 DNA排列組合就稱為「基因」。如果這 些DNA的排列組合出錯，就有可能導致 細胞無法發揮正常功能，或是可能突變 成癌細胞。 隨著醫療技術的進步，越來越多疾 病的源頭都被發現是與調控細胞功能的 「基因」有關係，「基因治療」就是找出 造成疾病的基因片段或序列，直接從源 頭將這個基因做修改或刪除，達到根除 疾病的目的。目前可以進行基因治療的 疾病以「罕見疾病」及「癌症」兩種類 型為主。 基因治療的源起 綜觀藥物發展歷史，由一開始的化 學分子藥品、生物製劑到現在廣泛使用 的單株抗體蛋白。而隨著次世代基因定 序的發展以及藥物製造技術的突破，疾 病的治療已經進入「再生醫療」的新世 代。藥物發展歷史簡單示意圖如下圖一。 在臺灣，「再生醫療製劑」包含三個 種類的藥品：細胞治療製劑、基因治療 製劑及組織工程製劑。所以剛剛提到的 「基因治療」，在臺灣是屬於再生醫療的 其中一種。 其實基因治療並非這幾年才有的 概念，早在1953年人類基因的樣子被 確定後，就陸續有許多的研究在進行。 1989年，美國基因遺傳學教授安德森 （William French Anderson），藉由在 病人體內植入帶有外來基因的淋巴球， 嘗試治療黑色素瘤，但當時並未真正成 新紀元 vol.233 15 專題報導
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