開啟疾病治療的 藥劑部藥師 李易璁 基因治療: 基因治療是什麼 如果用一把倍率很大的放大鏡看每 個人,就可以發現是由一個一個的細胞 組成,每個細胞裡面都有成千上萬個被 稱為DNA的小片段,DNA就像是電 腦的程式碼一樣,不同的程式碼可以讓 電腦執行不同的功能,這些具有功能的 DNA排列組合就稱為「基因」。如果這 些DNA的排列組合出錯,就有可能導致 細胞無法發揮正常功能,或是可能突變 成癌細胞。 隨著醫療技術的進步,越來越多疾 病的源頭都被發現是與調控細胞功能的 「基因」有關係,「基因治療」就是找出 造成疾病的基因片段或序列,直接從源 頭將這個基因做修改或刪除,達到根除 疾病的目的。目前可以進行基因治療的 疾病以「罕見疾病」及「癌症」兩種類 型為主。 基因治療的源起 綜觀藥物發展歷史,由一開始的化 學分子藥品、生物製劑到現在廣泛使用 的單株抗體蛋白。而隨著次世代基因定 序的發展以及藥物製造技術的突破,疾 病的治療已經進入「再生醫療」的新世 代。藥物發展歷史簡單示意圖如下圖一。 在臺灣,「再生醫療製劑」包含三個 種類的藥品:細胞治療製劑、基因治療 製劑及組織工程製劑。所以剛剛提到的 「基因治療」,在臺灣是屬於再生醫療的 其中一種。 其實基因治療並非這幾年才有的 概念,早在1953年人類基因的樣子被 確定後,就陸續有許多的研究在進行。 1989年,美國基因遺傳學教授安德森 (William French Anderson),藉由在 病人體內植入帶有外來基因的淋巴球, 嘗試治療黑色素瘤,但當時並未真正成 新紀元 vol.233 15 專題報導
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