台大醫網 NO.184

試驗」。既然有三個不同的期別，也代 表著每個期別的臨床試驗肩負了不同的 任務，以使我們對於藥物有更進一步的 了解。 第一期臨床試驗的重點是對於癌症 藥物的安全性以及可能的副作用進行了 解。所有的新藥一定要經歷這個階段。 此階段收案的病患多為身體狀況較好的 癌症病患。而且，藥物的起始劑量一定 是從低劑量開始。每一個劑量都要確定 是對病患沒有額外的風險，才會往下一 個劑量進展。大部分非癌症治療藥物， 第一期臨床試驗多是納入健康受試者。 但是癌症治療藥物的第一期臨床試驗， 則會納入癌症病患。許多參加第一期臨 床試驗的癌症病患是對於標準的治療有 抗藥性的病患，希望嘗試一種新型態 或是新標的治療可以改變病情惡化的趨 勢。另一個特點就是第一期臨床試驗對 於癌別多沒有特別限制。所以第一期癌 症臨床試驗可能同時收案肺癌、乳癌、 惡性肉瘤等不同種類的病患。最後一個 特點就是第一期臨床試驗常常會有許多 的抽血。這些抽血的目的是利用不同的 時間點體內藥物的濃度來瞭解人體是如 何代謝此類新型的藥物。 經過第一期臨床試驗，通常對於 安全性以及標準使用劑量就有初步的判 定。這時進入第二期臨床試驗就會選擇 最有幫助的腫瘤類別來分別做治療。以 前許多的癌症類別治療的選擇是以原發 部位為條件，如胰臟癌、肝癌等。但是 現在許多的藥物在發展初期已經知道可 能只有某些特殊的基因型態才有特別的 效果，可能在選擇病患的同時還會加入 對應的基因型態等選擇條件。在第二 期臨床試驗，也可能會有隨機分配的機 會。所謂的隨機分配，是指每一位受試 者可能隨機被分配到「實驗組」或是「對 照組」。這種隨機分配常常會讓病患以 及家屬以為可能會被選擇到比較「差」 的那一組。但是在這裡要澄清，既然會 選擇臨床試驗的進行，一定是主持人根 據目前最完整的證據，仍然沒有辦法確 認新藥的療效是否一定比現行的標準治 療好，所以才會需要藉由臨床試驗的方 式來科學性的證明此新的治療是否比較 有效。所有參加隨機分配的臨床試驗的 病患，其對照組一定是現行的標準治 療。所以並不需要因為沒有分配到實驗 組就悵然若失。臨床試驗團隊仍然會以 最嚴謹的高標準態度來對待每一位參加 臨床試驗的病患受試者。 如果藥物研發在第二階段也順利看 到初步的治療效果，那麼就會進入第三 期的癌症臨床試驗。第三期的臨床試驗 幾乎都是隨機分配，而且與第二期不一 樣的地方，第三期癌症臨床試驗通常會 採取「雙盲」的試驗設計。所謂雙盲的 設計是指隨機分配後，受試者以及您的 vol.184 ． 2021 ． 3 月 8 專題報導