台大醫網 NO.167

研究更進一步將此藥物成分外用塗抹於 血管纖維瘤之患部，發現亦可改善患部 紅疹狀況。目前全球上市的 sirolimus 均 為口服製劑，尚無外用藥品製劑。考量 臨床外用藥使用之必要性，臺大醫院藥 劑部協助調製 Rapamycin 0.1 % 之軟 膏以因應治療需求。以臺大醫院製作之 Rapamycin 0.1 % 軟膏而言，一般使用 為一天兩次塗抹於病灶，或者依照醫師 指示使用。 目前研究認為外用藥品的塗抹可 改善病灶紅腫的狀況。研究過程追蹤 病人的抽血數值無出現異常之跡象， sirolimus 藥物血中濃度亦符合監測之安 全標準。常見的為皮膚之副作用如灼熱 感、刺激感。由於外用藥施用於血管纖 維瘤為較近期發展出的治療方式，長期 施用的安全性尚待後續進一步追蹤評估。 vol.167 ． 2019 ． 10 月　 14 專題報導 二、藥物治療： 上述有提到， TSC 疾病是因為基因 異常，而使 mTOR 這條傳訊路徑出現異 常，若能夠服用抑制 mTOR 傳訊路徑 的藥品（稱此類藥品為 mTOR 抑制者 （ mTOR inhibitor ）），便能夠阻斷異常路 徑的表現，進而控制疾病。目前口服藥 物已被應用在內臟（如：中樞神經或腎 臟⋯等。）出現腫瘤的結節性硬化症病 人。口服藥品具有全身性的效用，但也 具有一定程度之副作用，因此若主要目 標是處理體表症狀的病人，目前有另一 外用藥膏的選擇。 結節性硬化症臉部血管纖維瘤治療 藥物主要為 sirolimus （ rapamycin ）。 Sirolimus 為一 mTOR 抑制者，市面上 已具有口服劑型，被應用於結節性硬化 症內臟出現腫瘤之狀況。近年來有相關