台大醫網 NO.158

vol.158 ． 2019 ． 1 月　 8 專題報導 說藥物發展前期會先在實驗室觀察其他動物如 老鼠或是靈長類對於此藥物的反應，但是由於 人體本身複雜的生理以及疾病，並非其他動物 可以完全取代，所以最終仍需要在臨床上經由 人體來證實此藥物的療效且對副作用有完整的 檢視，也就是所謂的「臨床試驗」。 可能許多病患聽到「試驗」兩個字就有 比較不好的聯想，甚至有人會問這是不是所謂 的「白老鼠」。這邊要跟所有的人說明，臨床 試驗絕對不是白老鼠，所有的臨床試驗一定有 要其設定的目標、施行細則以及使用此藥物治 療相關疾病背後的科學以及邏輯。新藥臨床試 驗同時都要經過施行單位的倫理委員會以及衛 生福利部主管機關的審核，確定對於受試者的 權益都有照顧到，才有可能通過讓臨床試驗開 始收案。另外對於受試者，除了臨床試驗團隊 的說明，也會提供詳細的受試者同意書，說明 臨床試驗的目的、進行方式、篩選條件、藥物 副作用等重要相關資訊。另外，許多的新藥會 進入到臨床試驗的階段是因為我們對於疾病有 了新的理解認知，尋找到新的治療方向，因而 對於目前標準治療效果相對不佳的病患，有機 會提供另外一種治療的選擇。最後，也不是每 位想要參加臨床試驗的病患一定都可以參加。 這主要是從安全的角度考量，每個臨床試驗都 有事先規劃好的收案條件，這些收案條件包括 病患的器官功能、體力、以及是否有其他的共 病等。這些都是為了讓受試者是在一個相對安 全的情況下才開始接受新藥的臨床試驗。 臺大醫院的癌症治療團隊對於臨床試驗 非常重視。從癌症藥物的早期臨床試驗到專門 針對特定腫瘤的藥物臨床試驗皆是我們的重點 項目。所謂癌症藥物的早期臨床試驗多是指非 針對單一腫瘤的藥物臨床試驗，我們也常稱為 第一期臨床試驗。此類藥物多在發展的早期， 試驗的重點是藥物的安全性、代謝以及劑量選 擇；收案的癌症病患多為標準藥物治療無效或 是無法接受標準藥物治療的病患。後期針對特 定癌症的臨床試驗多是所謂的第二期或是第三 期臨床試驗；此時藥物的發展方向多為要確認 此新藥與現行的標準治療（如化療）相比，是 否有更好的治療效果以及相對更少的副作用。 此類臨床試驗多為多國多中心的臨床試驗，全 球參與的受試者多在數百人之間。臨床試驗對 於我們臺灣的病患而言還有另一個幫助，便是 了解此藥物對於不同的東西方族群的病患是否 有所差異。以肺癌的例子來講，西方人的肺癌 與東方人的肺癌在基因突變分布上有非常大的 差異。當初若非肺癌的標靶藥物有在東方人的 肺癌病患進行臨床試驗，也不會發現目前標準 治療的標靶藥物對於亞洲人種的肺癌特別有 效。目前在臺灣藥物臨床試驗資訊網有提供完 整的臺灣臨床試驗的資料以及有進行臨床試驗 的醫院。在臺大醫院許多的腫瘤科主治醫師也 有參與臨床試驗的執行與設計，也可以到門診 掛號詢問。 醫學的進步其實不是只有科技以及技術 的進步，藥物的發展也是許多癌症現在可以有 更有效以及副作用更低的治療方法的原因。但 是藥物的進步需要有科學根據以及設計良好的 臨床試驗來作臨床上的認證。希望在本文說明 後，諸位讀者可以對於臨床試驗有更進一步的 認識，讓我們一起為醫學的進步而努力。